5月29日國家藥監(jiān)局藥審中心組織制定并發(fā)布了“兒童抗腫瘤藥物研發(fā)鼓勵(lì)試點(diǎn)計(jì)劃（星光計(jì)劃）”，內(nèi)容如下：
“兒童抗腫瘤藥物研發(fā)鼓勵(lì)試點(diǎn)計(jì)劃（星光計(jì)劃）”是藥審中心為了落實(shí)國家藥監(jiān)局“提前介入、一企一策、全程指導(dǎo)、研審聯(lián)動(dòng)”的要求，在“以患者為中心的罕見疾病藥物研發(fā)試點(diǎn)工作計(jì)劃（關(guān)愛計(jì)劃）”的基礎(chǔ)上，在兒童藥物研發(fā)領(lǐng)域開展的一項(xiàng)試點(diǎn)工作。
一、背景
兒童腫瘤是一類對(duì)社會(huì)和家庭危害程度大的少發(fā)/罕見疾病，我國兒童腫瘤治療領(lǐng)域存在極大的未被滿足的臨床需求。與成人試驗(yàn)相比，兒童人群臨床試驗(yàn)通常面臨更多挑戰(zhàn)，加劇了兒童抗腫瘤藥物的研發(fā)難度，為了持續(xù)推動(dòng)以患者為中心的藥物研發(fā)，并面向企業(yè)提供更為具體和更有針對(duì)性的技術(shù)指導(dǎo)和深入溝通，藥審中心在“以患者為中心的罕見疾病藥物研發(fā)試點(diǎn)工作計(jì)劃（關(guān)愛計(jì)劃）”的基礎(chǔ)上，進(jìn)一步啟動(dòng)兒童抗腫瘤藥物研發(fā)鼓勵(lì)試點(diǎn)計(jì)劃，即“星光計(jì)劃”（SPARK計(jì)劃，Support Anti-tumor drug R&D for Kids）。
二、主要內(nèi)容
星光計(jì)劃旨在通過申請(qǐng)人填寫提交《兒童抗腫瘤藥物研發(fā)實(shí)施框架》的方式，與藥審中心及早進(jìn)行溝通，獲得其抗腫瘤藥物在兒童人群研究過程中技術(shù)問題（包括但不限于：研發(fā)策略、研究設(shè)計(jì)、試驗(yàn)藥物劑量、先進(jìn)工具的應(yīng)用、兒童人群劑型開發(fā)等）的相應(yīng)指導(dǎo)；并在研發(fā)過程中，與藥審中心保持緊密溝通，最終提高兒童抗腫瘤藥物的研發(fā)效率，及早上市滿足患者需求。
三、組織與實(shí)施
藥審中心起草了星光計(jì)劃的申報(bào)指南（見附件 1）和實(shí)施框架（見附件 2），詳細(xì)介紹了申請(qǐng)加入星光計(jì)劃的方法和具體要求，供有意向申請(qǐng)加入星光計(jì)劃的申請(qǐng)人參考。星光計(jì)劃不設(shè)名額限制，申報(bào)時(shí)間段是自正式啟動(dòng)后三年。在申報(bào)時(shí)間段內(nèi)，申請(qǐng)人基于自愿原則通過溝通交流途徑申請(qǐng)，申請(qǐng)時(shí)需提交《星光計(jì)劃項(xiàng)目申報(bào)表》和《兒童抗腫瘤藥物研發(fā)實(shí)施框架》，并備注“星光計(jì)劃申請(qǐng)”。申報(bào)時(shí)間截止后，中心將不再接收星光計(jì)劃申請(qǐng)的溝通交流。申請(qǐng)人應(yīng)根據(jù)實(shí)際研發(fā)進(jìn)展情況填寫《兒童抗腫瘤藥物研發(fā)實(shí)施框架》。藥審中心腫瘤審評(píng)適應(yīng)癥團(tuán)隊(duì)對(duì)是否同意其納入星光計(jì)劃進(jìn)行評(píng)價(jià)，必要時(shí)將召開溝通交流會(huì)，就實(shí)施框架中涉及的技術(shù)問題予以詳細(xì)討論和溝通。經(jīng)評(píng)價(jià)擬同意納入星光計(jì)劃后，藥審中心將予以公示，公示期為 5 個(gè)工作日，公示無異議的品種最終將納入星光計(jì)劃。
